日前，艾伯維（AbbVie）與羅氏（Roche）共同開發(fā)的重磅抗癌藥venetoclax獲得FDA授予的突破性療法認定，與obinutuzumab聯用，一線治療未接受過治療的慢性淋巴性白血?。–LL）。這是venetoclax自2016年上市以來，第5次獲得該項認定。

此外，這一組合療法的補充新藥申請（sNDA）將使用實時腫瘤學評估（Real-Time Oncology Review，RTOR）試點項目進行審評。RTOR允許FDA獲得正式申請之前拿到臨床試驗的關鍵數據，并開始與申請人溝通。當申請?zhí)峤煌戤厱r，已經熟悉數據的審評小組能即刻啟動更加有效、及時和徹底的審評，并在最快兩周就可做出批準的決定。這意味著這款組合療法有望近日獲批成為治療CLL患者的一線療法。

 CLL通常病發(fā)于血液和骨髓，其特點是過多異常淋巴細胞的逐漸積累。它是成人白血病中最常見的類型之一。美國2018年約有2萬個新發(fā)CLL病例。盡管CLL的癥狀可能會在治療后消失，但癌細胞往往還會卷土重來，讓CLL患者不得不長期進行額外的治療。因此，患者們需要更好的療法來幫助他們延長無進展生存期（PFS），最大限度地減少疾病復發(fā)的風險。

Venetoclax是一款具有高度選擇性的強效B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，也是首個經FDA批準的針對BCL-2的療法。BCL-2在細胞凋亡中發(fā)揮著重要作用，可阻止包括淋巴細胞在內的多種細胞的凋亡。在某些血液癌癥及其他類型腫瘤中，旨在抑制BCL-2的功能的venetoclax，可恢復癌細胞的凋亡進程，實現癌細胞的自我毀滅。而obinutuzumab靶向通常在特定類型的B細胞表面表達的CD20抗原，它可以直接攻擊惡性B細胞，也可以通過自身的免疫系統來發(fā)揮功效。研究人員們相信，這兩款血癌藥物的組合療法，對CLL能有更好的療效。

本次sNDA的提交是基于3期試驗CLL14的數據。CLL14試驗旨在評估，與obinutuzumab和chlorambucil構成的組合療法相比，venetoclax與obinutuzumab的組合療法，在12個月的固定療程中，作為無需化療的一線療法，治療CLL的有效性和安全性。根據國際慢性淋巴細胞白血病研討會（iwCLL）標準評估，venetoclax組合療法達到PFS這一主要終點，且安全性良好。

艾伯維血液病開發(fā)全球主管和副總裁Mohamed Zaki博士說：“試驗結果表明，venetoclax與obinutuzumab的組合療法，在固定療程的施用后，可以防止CLL的惡化，延長CLL患者的PFS。艾伯維期待與FDA在RTOR項目下密切合作，盡早將這一款組合療法作為一線療法帶給CLL患者。”